青光眼是常見的神經(jīng)退行性疾病之一，影響*約 8000 萬人。 在大多數(shù)青光眼患者中，眼睛或眼內(nèi)部有害高壓導(dǎo)致進(jìn)行性功能障礙和喪失視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞 。 視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞是通過視神經(jīng)將眼睛連接到腦的神經(jīng)元細(xì)胞。 年齡的增加是青光眼的關(guān)鍵風(fēng)險(xiǎn)因素，有助于眼內(nèi)壓的有害升高和增加的神經(jīng)元對壓力誘導(dǎo)損傷的易感性。

     由霍華德休斯頓醫(yī)學(xué)研究院 Jackson 實(shí)驗(yàn)室的 Simon W.M. John 教授*的一個(gè)研究小組在《科學(xué)》雜志報(bào)告稱：在遺傳上易患青光眼的老鼠飲用水里加入維生素 B3，可以有效的預(yù)防疾病。

     現(xiàn)在，研究表明，*3對青光眼出奇的有效，消除了絕大多數(shù)年齡相關(guān)的分子變化，并提供對患者一個(gè)非常堅(jiān)固的保護(hù) 。 它為青光眼患者開發(fā)廉價(jià)和安全的療法提供了希望。

    “我們想要確定隨著眼睛年齡變化的相關(guān)關(guān)鍵易感因素，”John 說，“因此增加了對疾病，特別是神經(jīng)元疾病的脆弱性。 通過了解一般年齡相關(guān)機(jī)制，有潛力發(fā)展新的干預(yù)措施，以保護(hù)許多人的年齡相關(guān)的疾病過程。 與對照小鼠相比，在對遺傳性青光眼易感的小鼠中進(jìn)行各種基因組，代謝，神經(jīng)生物學(xué)和其他測試，研究人員發(fā)現(xiàn) NAD 隨著年齡而下降。NAD 是對于神經(jīng)元和其他細(xì)胞中的能量代謝至關(guān)重要的分子。

     John 將這比作舊摩托車：它本來運(yùn)行的很好，但是一個(gè)小零件隨著年齡變得不太可靠，有一天你駕駛它到一個(gè)陡峭的山坡或你要去很長的旅程，就因?yàn)檫@一個(gè)小零件的不可靠，使你陷入麻煩，還不如一輛新的自行車可靠。

     在 NAD 水平降低減少了神經(jīng)元的可靠性能量代謝 ，尤其是在壓力下，例如增加的眼內(nèi)壓，就像你的就摩托車會(huì)在山坡上失敗一樣，失敗的次數(shù)隨著時(shí)間增加，導(dǎo)致更多的損害和疾病的進(jìn)展。

     實(shí)質(zhì)上，維生素 B3（*，酰胺形式的維生素 B3，也稱為*）的治療提高了老化的視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞的代謝可靠性，使它們更*保持健康。 “因?yàn)檫@些細(xì)胞仍然是健康的，并且仍然具有強(qiáng)的新陳代謝，”研究的第1作者， JAX 博士后助理 PeteWilliams 說，“即使在高眼壓打開，他們可以更好地抵御破壞性的過程。”

      研究人員還發(fā)現(xiàn)，Nmnat1（從*制造 NAD 酶的基因）的單一基因治療應(yīng)用于小鼠模型中能夠阻止青光眼的發(fā)展。 Williams 說：“對于患者，特別是老年人，每天服用正確劑量的藥物可能是一個(gè)問題。 所以基因治療可以是一次性的保護(hù)性治療。”

     他指出，通過注射進(jìn)入眼睛的基因治療已被批準(zhǔn)用于少數(shù)非常罕見的人類遺傳性眼睛疾病，并且它們對重要的年齡依賴性因子的證明可以使得更常見的眼睛疾病的基因治療。

     John 說，該團(tuán)隊(duì)正在尋求臨床合作伙伴關(guān)系，開始測試維生素 B3 治療青光眼患者的有效性。 他們還正在探索涉及神經(jīng)變性的其他疾病的治療的潛在應(yīng)用。